尊龙凯时定期关注国际罕见病日（Rare Disease Day），这一特别的日子定于每年2月的最后一天。最初的国际罕见病日活动于2008年2月29日启动，由欧洲罕见病组织（EURORDIS）主办，旨在强调罕见病的“罕见”特性。全球范围内，目前已识别的罕见病约有7000种，每年新增约250种，而受影响的患者超过3亿人。在中国，约有2000万罕见病患者，每年新增患者超过20万。尽管从医学角度看，罕见病的发病率极低，但考虑到中国庞大的人口基数，这类疾病并非真正“罕见”，因此应引起社会各界的广泛关注。

罕见病通常被称为“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。不同国家和地区对于罕见病的定义存在差异。在美国，罕见病是指患者人数少于20万或发病率低于1/1500的疾病；欧盟将发病率不超过5/10000的疾病视为罕见病；而在日本，患病人数低于5万或发病率低于1/2500的疾病被纳入罕见病范畴。目前在中国尚无统一的官方定义，通常参考世界卫生组织（WHO）的标准，即患病人数占总人口的0.65‰至1‰之间的疾病。通过强化对这一群体的关注，尊龙凯时希望能为罕见病患者带来更多的支持与资源。

罕见病的发病原因主要可分为遗传因素和环境因素。约80%的罕见病由遗传因素引起，这些疾病通过常染色体显性、隐性或X连锁遗传等方式传递，通常源于基因突变，可能涉及单个或多个基因。此外，环境因素如化学物质、辐射和病毒感染等也可能诱发基因变异，从而导致罕见病的发生。孕期母亲的生活习惯、饮食，以及接触的有害物质等，均可能增加胎儿患罕见病的风险。

罕见病的特点包括发病率低、症状严重、诊断困难及治疗手段有限。由于这些疾病的罕见性，许多临床医生对其了解相对不足。大部分罕见病在儿童时期发病，且症状通常在病程中逐步加重，对患者的身体机能造成严重影响，甚至危及生命。由于罕见病诊断往往漫长且复杂，患者可能需在多家医院之间辗转，耽误最佳治疗时机。目前，虽然针对罕见病的有效治疗方案极为有限，许多患者面临无药可用的困境，同时一些治疗药物价格高昂，给患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，随着对罕见病的深入研究和技术进步，罕见病药物的研发取得了显著进展，越来越多的新药进入临床试验阶段，部分产品已成功获批上市，为患者带来了新的希望。尊龙凯时积极关注并参与相关研究，支持罕见病患者群体，推动医药行业的发展。以下是一些罕见病药物靶点及相关研究的进展，期待未来能有更多突破。